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Entenda mais sobre a terapia gênica

A terapia gênica é um tratamento inovador que pode mudar a vida dos pacientes que vivem com doenças genéticas5. Saiba mais sobre a técnica, quais doenças podem se beneficiar do uso da terapia gênica e os fatores que são levados em conta na hora de avaliar quem pode receber o tratamento.

O que é terapia gênica?

A terapia gênica é um tratamento no qual é realizado a introdução, remoção ou mudança de um material genético nas células de um paciente com o intuito de tratar uma doença gerada por um gene defeituoso1.

Os genes são trechos do DNA que carregam as informações genéticas. Alguns desses genes dão início ao processo de fabricação de proteínas que desempenham diversas funções no nosso organismo. Ou seja, funcionam como códigos (instruções), sendo de extrema importância para o funcionamento do corpo humano2.

Como agem na origem da doença, as terapias gênicas permitem interromper ou retardar a evolução dela, trazendo mais qualidade de vida e longevidade para os pacientes5

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Quais doenças são tratadas hoje pelas terapias gênicas?

Doenças raras, hereditárias ou multifatoriais, incluindo até alguns tipos de câncer, estão entre os principais problemas de saúde que podem ser tratados por essa terapia1.

Atualmente, a terapia gênica tem maior aplicabilidade em doenças causadas pela ausência de uma proteína funcional, ou seja, em doenças monogênicas (que afetam um único gene). O procedimento consiste em introduzir o respectivo gene sadio (ou parte dele) nas células para que essas passem a produzir a proteína necessária e em quantidade suficiente para restabelecer a saúde do paciente por longo prazo1.

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Quem pode receber a terapia gênica?

A pessoa que vive com uma doença genética para a qual existe uma terapia gênica disponível terá que passar por uma avaliação médica antes de receber o tratamento. Entre os fatores que o profissional de saúde poderá avaliar estão: gravidade da doença, doenças concomitantes, idade do paciente e a existência de anticorpos previamente formados contra os vetores virais3. Os vetores são, essencialmente, veículos/meios projetados para entregar genes saudáveis diretamente à célula1.

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Fatores importantes sobre a terapia gênica

Uma nova perspectiva para pacientes que convivem com doenças raras.

Mais qualidade de vida e longevidade.
Mais do que tratar sintomas, a terapia gênica é uma técnica desenvolvida com o objetivo de mudar o curso de uma doença, interrompendo ou retardando a sua evolução – ou seja, possibilita que os pacientes vivam mais e melhor5.
Efeito Duradouro
Pesquisas indicam que o período de duração dos efeitos da terapia gênica pode ser de anos, sendo uma opção de tratamento segura e eficaz5.
 

Os dados mostram a importância deste conversa

Hoje, cerca de 13 milhões de brasileiros convivem com alguma das mais de
7 mil doenças raras que existem no mundo4.

Conheça o movimento Códigos da Vida

Em meio a um cenário repleto de desinformação e estigmas acerca de genética, doenças raras e novas possibilidades de tratamentos, o movimento Códigos da Vida surge da necessidade de iniciar uma reflexão coletiva para mudar o tom da conversa sobre Terapias Gênicas. Mais do que quebrar tabus, a Pfizer quer criar um ambiente de informações seguras e confiáveis sobre os benefícios que essa inovação da medicina pode proporcionar para pacientes e sociedade. Saiba mais sobre o movimento
Referências
  1. Scielo. Terapia gênica: o que é, o que não é e o que. Disponível em: <https://www.scielo.br/j/ea/a/nmhVC8mrYSr9v68gRYRsPBS/?lang=pt> Acesso em novembro/2023
  2. Oncoguia. O que são genes. Disponível em: http://www.oncoguia.org.br/conteudo/o-que-sao-genes/8159/73. Acesso em novembro/2023
  3. Parent Project Muscular Dystrophy. Understanding gene therapy: the screening process. Disponível em: <https://www. parentprojectmd.org/understanding-gene-therapy-the-screening-process> Acesso em novembro/2023
  4. Interfarma. Doenças Raras: A urgência do acesso à saúde. Disponível em: https://www.interfarma.org.br/wp-content/uploads/2021/04/doencas-raras-a-urgencia-do-acesso-a-saude-interfarma.pdf. Acesso em novembro/2023.
  5. Salzman R, et al. Mol Ther2018;26(12):2717–26.   

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