Entenda mais sobre a terapia gênica
A terapia gênica é um tratamento inovador que pode mudar a vida dos pacientes que vivem com doenças genéticas5. Saiba mais sobre a técnica, quais doenças podem se beneficiar do uso da terapia gênica e os fatores que são levados em conta na hora de avaliar quem pode receber o tratamento.
A terapia gênica é um tratamento no qual é realizado a introdução, remoção ou mudança de um material genético nas células de um paciente com o intuito de tratar uma doença gerada por um gene disfuncional2.
Os genes são trechos do DNA que carregam as informações genéticas. Alguns desses genes dão início ao processo de fabricação de proteínas que desempenham diversas funções no nosso organismo. Ou seja, funcionam como códigos (instruções), sendo de extrema importância para o funcionamento do corpo humano3.
Como agem na origem da doença, as terapias gênicas permitem interromper ou retardar a evolução dela, trazendo mais qualidade de vida e longevidade para os pacientes1.
Doenças raras, hereditárias ou multifatoriais, incluindo até alguns tipos de câncer, estão entre os principais problemas de saúde que podem ser tratados por essa terapia2.
Atualmente, a terapia gênica tem maior aplicabilidade em doenças causadas pela ausência de uma proteína funcional, ou seja, em doenças monogênicas (que afetam um único gene). O procedimento consiste em introduzir o respectivo gene sadio (ou parte dele) nas células para que essas passem a produzir a proteína necessária e em quantidade suficiente para restabelecer a saúde do paciente por longo prazo2.
A pessoa que vive com uma doença genética para a qual existe uma terapia gênica disponível terá que passar por uma avaliação médica antes de receber o tratamento. Entre os fatores que o profissional de saúde poderá avaliar estão: gravidade da doença, doenças concomitantes, idade do paciente e a existência de anticorpos previamente formados contra os vetores virais4. Os vetores são, essencialmente, veículos/meios projetados para entregar genes saudáveis diretamente à célula2.
Fatores importantes sobre a terapia gênica
Uma nova perspectiva para pacientes que convivem com doenças raras.
Os dados mostram a importância deste conversa
Hoje, cerca de 13 milhões de brasileiros convivem com alguma das mais de
7 mil doenças raras que existem no mundo4.
Conheça o movimento Códigos da Vida
1. Salzman R, et al. Addressing the Value of Gene Therapy and Enhancing Patient Access to Transformative Treatments. Mol Ther. 2018; 26(12):2717–26
2. Scielo. Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será. Disponível em: https://www.scielo.br/j/ea/a/nmhVC8mrYSr9v68gRYRsPBS/?lang=pt. Acesso em novembro/2023.
3. Oncoguia. O que são genes. Disponível em: http://www.oncoguia.org.br/conteudo/o-que-sao-genes/8159/73. Acesso em novembro/2023.
4. Parent Project Muscular Dystrophy. Understanding gene therapy: the screening process. Disponível em: https://www.parentprojectmd.org/understanding-gene-therapy-the-screening-process. Acesso em novembro/2023.
5. Interfarma. Doenças Raras: A urgência do acesso à saúde. Disponível em: https://www.interfarma.org.br/wp-content/uploads/2021/04/doencas-raras-a-urgencia-do-acesso-a-saude-interfarma.pdf.%20. Acesso em novembro/2023.
PP-UNP-BRA-4479